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29/3/2007

El CIMA de la Universidad de Navarra y un centro científico holandés hallan un tratamiento para la porfiria

El Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra y el Amsterdam Molecular Therapeutics BV (AMT) han demostrado la eficacia preclínica de un tratamiento contra la porfiria aguda intermitente. Superadas las fases preclínica, toxicológica y clínica, podría terminar con la enfermedad de forma permanente.

La investigación sobre esta dolencia hereditaria se ha desarrollado en el área de Terapia Génica y Hepatología del CIMA. La coordinación ha corrido a cargo del Dr. Jesús Prieto y los científicos Gloria González Aseguinolaza, Astrid Pañeda, Rubén Hernández Alcoceba y Antonio Fontanellas.

Los síntomas de esta enfermedad aparecen cuando hay anomalías en la producción de hemo, sustancia básica para la síntesis de proteínas vitales como la hemoglobina, la mioglobina y los citocromos.

Entre los problemas que genera, hasta ahora incurables, destacan las molestias neurosiquiátricas y viscerales o el dolor abdominal severo. Además, los ataques agudos de porfiria pueden ser mortales si causan complicaciones neurológicas graves.

Las personas afectadas sufren los síntomas en periodos intermitentes, más o menos duraderos, a lo largo de toda la vida. En ocasiones, aparecen en la pubertad y más frecuentemente en la edad adulta, con mayor incidencia entre las mujeres. Algunos fármacos, como los barbitúricos, los tranquilizantes o los sedativos, pueden desencadenar la enfermedad; también dietas adelgazantes, desarreglos hormonales, el tabaco, el alcohol, infecciones o la tensión emocional y física. Asimismo, aumenta el riesgo de sufrir cáncer de hígado y fallo renal.

Tras comprobar su eficacia en ensayos preclínicos, el CIMA y el AMT han obtenido los derechos exclusivos para sintetizar y desarrollar los fármacos. Para ello, se prevé que la fase clínica comience en 2008 y el tratamiento se encuentre disponible al público en 2010.